2024年廣東省藥學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)家委員會(huì )學(xué)術(shù)年會(huì )召開(kāi)——“Share Your Colours”分享你的色彩

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會(huì )議現場(chǎng)照片

2024年3月2日，由廣東省藥學(xué)會(huì )主辦、廣東省藥學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)家委員會(huì )、南方醫科大學(xué)南方醫院、廣州醫科大學(xué)附屬第一醫院、中山大學(xué)孫逸仙紀念醫院、廣州市婦女兒童醫療中心承辦的“2024年廣東省藥學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)家委員會(huì )學(xué)術(shù)年會(huì )”在廣州順利召開(kāi)，會(huì )議邀請了知名罕見(jiàn)病臨床多學(xué)科、藥學(xué)和藥效經(jīng)濟學(xué)，以及檢驗、基礎研究、藥品流通等相關(guān)專(zhuān)家進(jìn)行專(zhuān)題講座，交流罕見(jiàn)病診療進(jìn)展，解析罕見(jiàn)病相關(guān)政策，促進(jìn)罕見(jiàn)病臨床診療和用藥保障水平的提高，本次會(huì )議的主題是“Share Your Colours”——分享你的色彩，呼吁社會(huì )各界共同關(guān)注并保障罕見(jiàn)病患者這一困難群體，讓他們的生命綻放更多色彩。廣東省藥學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)家委員會(huì )（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“罕見(jiàn)病專(zhuān)委會(huì )”）以“醫藥融合”為特色，鼓勵醫生和藥師共同參與各病種學(xué)組的發(fā)展與交流，每年都在罕見(jiàn)病日前后開(kāi)展學(xué)術(shù)年會(huì )。

廣東省藥學(xué)會(huì )陳民喜書(shū)記兼執行秘書(shū)長(cháng)為大會(huì )致辭，他充分肯定了罕見(jiàn)病專(zhuān)委會(huì )自成立以來(lái)的一系列工作，包括開(kāi)展多項罕見(jiàn)病相關(guān)的會(huì )議、宣傳活動(dòng)、設計開(kāi)發(fā)“廣東省短缺藥品供應保障”罕見(jiàn)病用藥App、“罕見(jiàn)病用藥”小程序，組織編寫(xiě)、發(fā)布《罕見(jiàn)病超藥品說(shuō)明書(shū)用藥專(zhuān)家共識》等。他希望社會(huì )可以凝聚更多力量，讓罕見(jiàn)病患者早日得到“病有所醫、醫有所藥、藥有所保”的理想局面。

罕見(jiàn)病專(zhuān)委會(huì )顧問(wèn)、廣州市婦女兒童醫療中心劉麗教授指出，廣東省的罕見(jiàn)病診療能力目前排名全國第一，擁有數量最多的開(kāi)設罕見(jiàn)病門(mén)診的醫院，95%的罕見(jiàn)病病人能在省內看病，下一步則需要提高診療質(zhì)量。劉麗教授認為，罕見(jiàn)病要走集中診斷、給治療方案的模式，實(shí)行分級診療，基層醫院可以輸送給上級醫院明確診斷后制定治療方案或遠程會(huì )診，在基層醫院治療并定期反饋。

中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟李林康秘書(shū)長(cháng)致辭指出，近年來(lái)國家和政府逐漸加大在提升罕見(jiàn)病診療能力、保障藥物供給、藥品審評審批等方面的投入，做了很多工作。他感謝罕見(jiàn)病專(zhuān)委會(huì )所做的工作，中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟將和罕見(jiàn)病專(zhuān)委會(huì )及所有罕見(jiàn)病的醫藥工作者一起，共同推動(dòng)罕見(jiàn)病診療和防治保障工作向前邁進(jìn)。

罕見(jiàn)病專(zhuān)委會(huì )主委、南方醫科大學(xué)南方醫院孫競教授表示， 2024年專(zhuān)委會(huì )的重點(diǎn)工作是繼續完善“廣東省罕見(jiàn)病超說(shuō)明書(shū)用藥目錄”、罕見(jiàn)病藥品小程序聯(lián)動(dòng)檢測、推動(dòng)科研項目研發(fā)等，幫助患者實(shí)現“早篩、早診、早治”。罕見(jiàn)病患者少，懂罕見(jiàn)病的醫生更少。孫競教授稱(chēng)大多數醫生缺少罕見(jiàn)病診療知識，罕見(jiàn)病專(zhuān)委會(huì )在積極鼓勵、幫助資深醫生進(jìn)一步提高醫療水平。

學(xué)術(shù)環(huán)節，北京大學(xué)醫藥管理國際研究中心史錄文教授帶來(lái)《完善罕見(jiàn)病用藥籌資與支付體系》的課題分享，史教授表示目前國際上進(jìn)入相關(guān)計劃的藥品報銷(xiāo)比例通常較高，優(yōu)惠力度大，大多要嚴格追蹤用藥使用情況，國內罕見(jiàn)病保障模式雖不斷完善，各方參與罕見(jiàn)病救助積極性也在不斷提高，但仍然有進(jìn)一步創(chuàng )新優(yōu)化的空間。

北京錦籃基因的董小巖教授分享了《SAM與IOPD等罕見(jiàn)病的基因治療臨床研究新進(jìn)展》，董教授表示GC301-IOPD、GC101-2型SMA均已申請納入突破性治療品種，但仍有源源不斷，未被滿(mǎn)足的臨床需求，亟待得到滿(mǎn)足。

南方醫科大學(xué)南方醫院藥學(xué)部主任李亦蕾教授分享了《罕見(jiàn)病藥物綜合評價(jià)實(shí)踐與思考——血友病用藥》，她介紹：罕見(jiàn)病雖然發(fā)病率不高，但我國人口基數大，所以我國的罕見(jiàn)病患者隊伍依然龐大，在用藥方面應多角度綜合評價(jià)、實(shí)踐探索新型罕見(jiàn)病綜合藥學(xué)管理模式，而超說(shuō)明書(shū)用藥提供了治療的可能性，為許多患者帶來(lái)了一線(xiàn)希望。

暨南大學(xué)南方藥物經(jīng)濟學(xué)與衛生技術(shù)評估研究所張田甜教授分享了《藥物經(jīng)濟學(xué)與罕見(jiàn)病藥物價(jià)值評估》，她提到：罕見(jiàn)病藥物醫保藥品目錄談判共啟動(dòng)了八批，目前64鐘罕見(jiàn)病藥物已納入醫保，其中甲類(lèi)藥物17種，乙類(lèi)藥物95種。醫保藥品目錄調整周期縮短，極大加快創(chuàng )新藥從上市到進(jìn)入醫保的速度，鼓勵了企業(yè)的創(chuàng )新積極性，也切實(shí)保障了患者的用藥需求和新藥，好藥的可及性。

另外在熱點(diǎn)大咖談?dòng)懻摥h(huán)節更是聯(lián)合醫學(xué)、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟、藥品流通、藥企、病友等代表共同探討針對罕見(jiàn)病藥品的用藥可及性，以及改善罕見(jiàn)病患者的用藥負擔等熱點(diǎn)問(wèn)題，共同探討如何為罕見(jiàn)病患者用藥打通最后一公里！

當天下午還舉辦了三個(gè)分會(huì )場(chǎng)，分別是：內分泌代謝與神經(jīng)系統罕見(jiàn)病分會(huì )場(chǎng)、血液系統罕見(jiàn)病分會(huì )場(chǎng)暨華南血液罕見(jiàn)病論壇、呼吸系統罕見(jiàn)病分會(huì )場(chǎng)。各位專(zhuān)家齊聚一堂，對各類(lèi)罕見(jiàn)疾病的研究、診斷、治療等問(wèn)題進(jìn)行深入探討，并分享相關(guān)領(lǐng)域的前沿知識和經(jīng)驗。

會(huì )議最后，孫競教授對本次大會(huì )進(jìn)行了總結，他表示罕見(jiàn)病未來(lái)要走的路還很長(cháng)，正因為各位同道的無(wú)私奉獻，才讓罕見(jiàn)病早發(fā)現、早治療，讓更多的人群關(guān)注困難群體，實(shí)現患者用藥可及。此次會(huì )議內容豐富，受到參會(huì )人員廣泛好評，取得了預期的效果，獲得圓滿(mǎn)成功。同時(shí)廣東省陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）診療協(xié)作網(wǎng)也在今日正式啟動(dòng)，將進(jìn)一步推動(dòng)PNH的診治，讓更多的PNH患者獲益。（圖/文由廣東省藥學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)家委員會(huì )提供）

廣東省藥學(xué)會(huì )陳民喜書(shū)記兼執行秘書(shū)長(cháng)致辭

孫競教授作專(zhuān)委會(huì )工作報告

史錄文教授作《完善罕見(jiàn)病用藥籌資與支付體系》報告

董小巖教授作《SAM與IOPD等罕見(jiàn)病的基因治療臨床研究新進(jìn)展》報告

李亦蕾教授作《罕見(jiàn)病藥物綜合評價(jià)實(shí)踐與思考——血友病用藥》報告

張田甜教授作《藥物經(jīng)濟學(xué)與罕見(jiàn)病藥物價(jià)值評估》報告

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）診療協(xié)作網(wǎng)啟動(dòng)儀式

本項活動(dòng)因對社會(huì )的積極意義，受到相關(guān)新聞媒體的同步報道，其中：

羊城晚報0304罕見(jiàn)病報道：題目《廣東罕見(jiàn)病診療能力排全國第一》

https://kdocs.cn/l/ceXpS0WUcGTR

廣州日報新花城報道：題目《2024年廣東省藥學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)家委員會(huì )學(xué)術(shù)年會(huì )召開(kāi)》

https://huacheng.gz-cmc.com/pages/2024/03/03/SF1162313299b345d0171a4ae896b381.html?channel=weixin

省科協(xié)官網(wǎng)發(fā)布：2024年省藥學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病專(zhuān)家委員會(huì )學(xué)術(shù)年會(huì )召開(kāi)https://www.gdsta.cn/xhzc/ykxh/gdsyxh1/xhdt102/content_41747

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